Construire des filières

Thérapies innovantes

Construire des filières

Genopole renforce son soutien aux biothérapies et à la bioproduction en santé

Genopole maintient son engagement en faveur de la bioproduction de médicaments de thérapies innovantes, en accompagnant les acteurs du biocluster et animant des rendez-vous dédiés, en prenant part aux actions nationales de soutien de la filière et en consolidant ses partenariats européens et internationaux dans le domaine des biothérapies et biomédicaments.


Organisée par Genopole, en collaboration avec le Pr Olivier Biondi, du Laboratoire de Biologie de l’Exercice pour la Performance et la Santé (LBEPS) et le Dr Émilie Vénéreau du San Raffaele Scientific Institute de Milan Tissue Regeneration and Homeostasis Unit, la conférence « Innovative, combinatory therapies for neuromuscular diseases » a rassemblé le 16 mai à Genopole plus de 60 chercheurs en biothérapies et pathologies neuromusculaires, dans un format présentiel propice aux échanges. Les présentations d’innovations pharmacologiques, cellulaires, génétiques et physiothérapeutiques ont ouvert la discussion sur la perspective prometteuse de les associer dans des stratégies thérapeutiques combinatoires.

Suivi le 28 septembre en format hybride par plus de 150 participants, le colloque « Microbiote : prévention et santé », organisé en partenariat avec l’INRAE et le CNRGH, a démontré le rôle croissant du microbiome dans la compréhension et le traitement des maladies. Ont été notamment présentés l’ATLAS des acteurs cellulaires et moléculaires en jeu et les enjeux du French Gut Project, tout récemment lancé en France pour l’analyse de 100 000 échantillons fécaux. Deux sociétés génopolitaines ont présenté leurs axes de recherche : Enterome développe des candidats médicaments à partir du microbiome intestinal ; Luxia Scientific s’intéresse au diagnostic de la vaginose bactérienne.


Colloque microbiote Genopole - Muriel Derrien, Danone Nutricia Research

Biothérapies


Le 7 avril, à Paris-Saclay, Genopole a animé la table ronde « Les défis de l’innovation dans la bioproduction : Comment accélérer ? » de la 6e édition du Congrès France Bioproduction. Intervenaient Alain Lamproye (CEO Yposkesi), Angélique Manceau (Sales Director Biowest), José Castillo (CEO Quantoom Biosciences), Laurent Pépin (directeur Prospection & Partenariats Genopole) et Serge Braun (directeur scientifique AFM-Téléthon). Le congrès organisé par Polepharma et Medicen Paris Region, dont Genopole était partenaire, regroupait les acteurs français et européens de la bioproduction pharmaceutique autour des enjeux de la filière, des synergies entre numérique et bioproduction, et de l’ingénierie des procédés.

Genopole s’investit pour la bioproduction française en santé en ralliant France BioLead en tant que membre fondateur. Lancée officiellement le 7 décembre au ministère de l’Économie, des Finances et de la Souveraineté industrielle et numérique, l’association regroupe 15 acteurs publics et privés, dont la mission est de structurer, piloter et faire rayonner la filière française de la production de biomédicaments et ses acteurs. Elle se fixe notamment l’objectif de doubler la part de biomédicaments produits sur le sol français d’ici 2030.

À l’international, Genopole est sélectionné par l’Europe pour coordonner le projet COBIOE d’une alliance européenne de la bioproduction en santé.

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L’écosystème évryen engagé dans le Grand Défi Biomédicaments

Mis en place dans le cadre de France 2030 et doté de 13 millions d’euros, le Grand Défi Biomédicaments a retenu le 3 février 2022 huit projets d’innovations technologiques soutenant la production de médicaments de biothérapies innovantes, thérapie génique ou cellulaire, pour les maladies rares et fréquentes. Parmi les projets lauréats, trois associent l’expertise de quatre acteurs de Genopole, les laboratoires ART-TG, CiTHERA, I-Stem et la société Yposkesi :

  • ASMA (Accoustic solutions for manufacturing advanced therapies), combine des technologies pour améliorer les étapes clés de transfert de matériel génétique et donc les rendements de production de médicaments de thérapie génique.
  • STELLAR (Stem cell differentiation evaluation on line–light holographic analysis recording) sera un système de contrôle qualité, continu et non destructif, des médicaments de thérapie cellulaire.
  • SOFTCELL développe un bioréacteur inspiré de la culture du phytoplancton pour la bioproduction en grands volumes de cellules souches humaines.
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L’écosystème évryen engagé dans le Grand Défi Biomédicaments
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Sept ans de recul et des résultats concluants pour une thérapie génique de Généthon

La thérapie génique est le principal espoir pour les patients atteints du syndrome de Wiskott-Aldrich, un déficit immunitaire sévère causé par des mutations du gène WAS qui induisent un dysfonctionnement des globules blancs. Le laboratoire Généthon a conçu et produit un vecteur lentiviral, et promu un essai clinique international de thérapie génique ex vivo de cette maladie. Publié le 24 janvier dans Nature Medicine, le suivi pendant plus de sept ans en moyenne de huit patients, âgés de 8 mois à 30 ans au moment du traitement, révèle son efficacité à long terme : les symptômes principaux comme les infections récurrentes ont été corrigés, les hémorragies et signes d’auto-immunité ont diminué et aucun effet secondaire indésirable n’a été observé.

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Des résultats concluants pour une thérapie génique de Généthon
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Vers un nouveau traitement des tumeurs solides ?

L’équipe SysFate de l’Unité de Génomique métabolique participe au projet européen T-FITNESS, retenu par le Conseil européen de l’innovation et lancé le 1er septembre pour parvenir à traiter par CAR-T Cells les tumeurs solides. Cette immunothérapie cible les cellules cancéreuses en exploitant les lymphocytes T du système immunitaire. Remarquablement efficace pour des hémopathies malignes, elle a montré jusqu’à présent une action limitée sur les cancers solides. L’équipe génopolitaine apportera son expertise en analyses génomiques et son outil bio-informatique TETRAMER pour, dans un premier temps, identifier les facteurs de transcription reconnus comme responsables de la perte d’efficacité des systèmes CAR-T au cours du temps.

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Vers un nouveau traitement des tumeurs solides ?
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Généthon : Lumière sur un mécanisme clé de la myopathie de Duchenne

L’équipe « Dystrophies musculaires progressives » de Généthon a révélé, dans la myopathie de Duchenne, le dysfonctionnement des mitochondries responsables de la production d’énergie dans les cellules musculaires. Depuis les années 70, le phénomène était attribué uniquement à la perturbation de l’équilibre du calcium.
Les chercheurs dévoilent aujourd’hui un mécanisme supplémentaire, plus complexe, de dérégulation génétique de la production de micro-ARN non codants qui affecte directement l’activité mitochondriale et conduit à la dégénérescence des myofibres. Cette avancée notoire met au jour de nouvelles voies moléculaires et donc de nouvelles pistes thérapeutiques à explorer.

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Myopathie de Duchenne
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Une intelligence artificielle qui explique

Des chercheurs du laboratoire IBISC (Informatique, bioinformatique et systèmes complexes) ont conçu un outil d’intelligence artificielle qui fournit aux cliniciens un diagnostic médical accompagné des données biologiques explicatives. GraphGONet repose sur un réseau de neurones d’un nouveau genre intégrant dans ses couches profondes des connaissances sur les gènes, leur niveau d’expression, les protéines exprimées, leurs fonctions biologiques, etc. L’utilisateur est informé des éléments biologiques impliqués dans la prise de décision et de leur score de contribution. En associant prédiction et explication, l’algorithme répond au besoin d’une intelligence artificielle transparente, assurant les cliniciens de la validité médicale du diagnostic. Un tel outil pourra contribuer à l’essor de la médecine personnalisée et à des découvertes sur les mécanismes impliqués dans les maladies.

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Une piste thérapeutique contre 3 maladies génétiques

Les laboratoires I-Stem et Généthon, avec l’appui de l’expertise en intelligence artificielle de la société Kantify, ont identifié une combinaison pharmacologique prometteuse contre 3 maladies génétiques aux mécanismes moléculaires proches. Les chercheurs ont testé, sur un modèle cellulaire de la myopathie des ceintures de type R3, près de 1 000 médicaments déjà autorisés par la FDA pour d’autres usages. L’objectif était d’identifier des composés capables de sauvegarder la sarcoglycane alpha, une protéine des muscles striés mutée chez les personnes atteintes mais qui reste en partie fonctionnelle si elle n’est pas dégradée par le système qualité des cellules.

Agrégeant les résultats des tests cellulaires et les données disponibles sur ces médicaments, l’outil d’intelligence artificielle a mis en évidence le potentiel thérapeutique de 47 composés, dont une association de deux médicaments, particulièrement prometteuse pour sa forte capacité à inhiber la dégradation de la protéine mutée. En explorant le mode d’action, les chercheurs ont mis en évidence un double mécanisme de dégradation et pu étendre la piste thérapeutique à deux maladies partageant des défauts similaires, la myopathie des ceintures de type R5 et la mucoviscidose.

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Une piste thérapeutique contre 3 maladies génétiques
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Olivier Biondi explore les mécanismes activés par l’exercice physique

Lauréat 2020 du dispositif financier Atige de Genopole, Olivier Biondi concrétise ses projets sur le biocluster. Nommé professeur à l’Université d’Évry Paris Saclay, il a créé son équipe au sein du Laboratoire de Biologie de l’Exercice pour la Performance et la Santé (LBEPS) et lance des recherches pionnières sur les effets de l’exercice physique sur les maladies neuromusculaires.

L’objectif ? À moyen terme, fournir aux médecins des données scientifiques pour adapter l’exercice physique à chaque patient et chaque maladie, et à plus long terme étudier les effets synergiques de l’exercice physique combiné à d’autres approches thérapeutiques, pharmacologique, génique, cellulaire…

« Nous mettons en place des protocoles pour avoir une vue assez large des mécanismes d’action de l’exercice physique puis par des analyses plus fines, cellulaires ou moléculaires, nous cherchons à mieux comprendre les mécanismes activés. »
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Olivier Biondi analyse les effets de l'exercice physique sur les maladies neuromusculaires

Les mécanismes activés par l’exercice physique
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Trois sites génomiques associés au risque d’hypertension artérielle

Une étude génomique à grande échelle publiée dans Nature Communications révèle pour la première fois trois sites de notre génome associés à un risque accru d’hyperaldostéronisme primaire, la forme la plus fréquente d’hypertension artérielle secondaire. Ces travaux s’appuient sur les expertises en génomique et en mathématiques/bio-informatique des équipes du Centre national de recherche en génomique humaine (CNRGH, CEA/Institut de biologie François Jacob) et associent Paris Centre de recherche cardiovasculaire (PARCC). La découverte dans notre ADN de variations plus fréquentes chez les personnes atteintes pourra, à terme, améliorer la détection précoce de la maladie et éclairer les scientifiques sur les mécanismes impliqués.

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Trois sites génomiques
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Enalees cède sa branche humaine à Biosynex

Associée à Bertin Technologies, Enalees a développé en 2020, un test de détection rapide de l’ARN du SARS-CoV-2 par amplification isotherme à l’aide d’un lecteur transportable, validé avec le concours de l’Institut Pasteur. Cette branche d’activité santé humaine a été cédée à la société alsacienne Biosynex.

« Enalees va continuer de produire des tests humains pour Biosynex pendant plus d’un an, précise son président-directeur général Laurent Thiery. Parallèlement, nous poursuivons le développement et la production de tests de détection de maladies infectieuses animales qui est notre coeur de métier ». Enalees a obtenu une subvention de 500 000 € de la Région Île-de-France, dans le cadre du PIA France 2030, pour sécuriser sa chaîne d’approvisionnement, développer ses gammes de produits et agrandir ses locaux à Genopole.

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Trois sites génomiques
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Coup de boost européen pour SynHelix !

SynHelix, créée après Shaker, installée à Genopole et développée au sein de Booster, possède une solide technologie de synthèse automatisée de longs fragments d’ADN. Son innovation de rupture, alternative moins coûteuse que les procédés existants, a le grand avantage d’adresser de nombreux marchés, en particulier celui de la santé. Spécialisé dans le domaine des biomédicaments, le groupe belge Univercells, fait l’acquisition de SynHelix devenue sa filiale française et rebaptisée Quantoom Biosciences. La société poursuit son développement avec Genopole, comme le précise sa directrice générale, Irina Gbalou : « Nous tenons à rester à Évry-Courcouronnes pour préserver nos relations avec l’écosystème riche de Genopole avec de belles perspectives en termes de recrutement, de projets et de partenariats ».

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Innovhem primée pour son dispositif de prise en charge de la drépanocytose

Marie Cambot, présidente et cofondatrice de Innovhem, a remporté le trophée Innovation du concours Créatrices d’Avenir, qui récompense chaque année, une femme dirigeante d’une société francilienne innovante. Innovhem est également l’une des quatre sociétés françaises retenues par l’Europe pour son programme Women TechEU.

Innovhem, issue de Shaker et accélérée dans Booster, développe un dispositif médical pour améliorer la prise en charge de la drépanocytose, maladie génétique la plus répandue dans le monde. L’innovation repose sur la combinaison de biomarqueurs de la maladie avec de l’Intelligence artificielle. « Notre innovation répond à un vrai besoin, indique Marie Cambot. Une enquête réalisée auprès de médecins a révélé que 90 % d’entre eux considèrent ne pas avoir suffisamment d’outils diagnostiques à leur disposition. Or, définir précisément la sévérité de la maladie et prédire son évolution apportent des informations capitales au médecin pour proposer un traitement personnalisé à chaque patient ».

Lire l’interview de Marie Cambot
Innovhem